2020年临床试验阶段纳入突破性治疗通道的药物情况

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2020年临床试验阶段纳入突破性治疗通道的药物情况

序号 药品名称 纳入突破性治疗药物程序的原因 1.中国目前尚没有针对该适应症的产品获批上市，也没有PI3K抑制剂上市。 2.本品针对拟申报适应症人群已经获1 YY-20394片 得超过50例受试者的有效性数据，超过20例受试者治疗时长超过6个月，有效性结果远优于已在境外获批相同适应症的同类产品。 1.本品为治疗拟申报适应症的全新机制产品。 2 注射用普那布林浓溶液 2.Ⅲ期研究数据中期分析结果获得显著优于对照组的结果。 3.本品相比于传统的治疗药物，有效降低骨痛的发生率，具有安全性优势。 与粒细胞集落刺激因子（G-CSF）联用，用于非髓性恶性肿瘤患者中骨髓抑制性抗癌药物引起的重度中性粒细胞减少症（CIN）。 用于既往接受至少二线治疗后复发难治的FL患者。 拟定适应症 1.本品拟定适应症为EGFR第20外显用于治疗既往至少接受过子插入突变的晚期非小细胞肺癌，无一次全身化疗的携带表皮3 TAK-788 胶囊 有效治疗药物获批。 生长因子受体（EGFR）202.本品前期有效性数据较历史数据显号外显子插入突变的局部著提高，复发难治患者中具有较高的晚期或转移性非小细胞肺客观缓解率和持久的缓解持续时间。 1.本品拟定适应症为EGFR第20外显子插入突变的晚期非小细胞肺癌，无用于治疗含铂双药化疗期有效治疗药物获批。 4 间或之后进展，或对含铂化JNJ-611863722.本品前期有效性数据较历史数据显疗不耐受的EGFR20号外显注射液 著提高，复发难治患者中具有较高的子插入突变的转移性或手客观缓解率和持久的缓解持续时间，术不可切除的NSCLC患本品基于相同数据已于境外监管机构者。 获得BTD认定。 癌（NSCLC）患者。 90

序号 药品名称 纳入突破性治疗药物程序的原因 拟定适应症 用于既往含铂治疗期间或治疗后疾病进展的复发或转移性宫颈鳞癌（含腺鳞癌）。 用于注射用卡瑞利珠单抗联合苹果酸法米替尼胶囊治疗经过一线级以上治疗失败的复发转移性宫颈癌。 用于注射用卡瑞利珠单抗联合苹果酸法米替尼胶囊治疗经过一线级以上治疗失败的复发转移性宫颈癌。 用于HER2过表达局部晚期或转移性尿路上皮癌患者5 AK104 注射液 用于治疗末线宫颈癌，本品现有有效性数据体现出突出的治疗效果。 6 苹果酸法米替尼胶囊 用于治疗末线宫颈癌，本品联合治疗现有有效性数据体现出突出的治疗效果。 用于治疗末线宫颈癌，本品联合治疗现有有效性数据体现出突出的治疗效果。 7 注射用卡瑞利珠单抗 注射用重组人源化抗8 HER2单抗剂 （包括膀胱、输尿管、肾盂本品拟定适应症HER-2阳性复发难治及尿道来源），且为既往经尿路上皮癌，本品单药较历史数据具过化疗失败后进展的患者。HER2过表达定义为经IHC检测原发灶或转移灶肿瘤组织HER2表达为IHC 2+或IHC 3+。 1.本品拟定适应症为EGFR第20外显子插入突变的晚期非小细胞肺癌，无有效治疗药物获批。 用于既往至少接受过一次全身化疗的携带表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。 -MMAE偶联有显著提高的客观缓解率。 9 DZD9008片 2.本品前期有效性数据较历史数据显著提高，复发难治患者中具有较高的客观缓解率，且在同靶点产品耐药患者中显示出初步疗效。 91

序号 药品名称 纳入突破性治疗药物程序的原因 1.本品拟定适应症复发难治的广泛期10 西奥罗尼 胶囊 小细胞肺癌属于难治疾病背景。 2.本品当前有效性数据突出，与历史数据对照具有较高的客观缓解率和无进展生存期。 1.本品拟定的RET融合阳性甲状腺髓11 BLU-667 胶囊 样癌属于难治疾病背景。 2.本品当前有效性数据突出，与历史数据对照具有较高的客观缓解率和持久的缓解持续时间。 1.本品目标适应症为既往接受过一种或一种以上治疗方案的HER2阳性局部晚期或转移性胃或食管胃结合部12 DS-8201a （GEJ）腺癌，疾病符合当前BTD程序的情形。 2.本品疗效突出，与胃癌二线治疗历史对照数据相比具有较为突出的疗效优势。 拟定适应症 用于西奥罗尼胶囊单药治疗经过2线系统化疗方案治疗后疾病进展或复发的小细胞肺癌。 用于转染重排（RET）突变阳性的晚期或转移性甲状腺髓样癌（MTC）患者的系统性治疗。 用于既往接受过一种或一种以上治疗方案的HER2阳性局部晚期或转移性胃或食管胃结合部（GEJ）腺癌成人患者。 呼吸道合胞病毒引起的重症支气管肺用于呼吸道合胞病毒感染13 AK0529肠溶炎可危及生命。目前国内尚无有效治引起的上呼吸道感染和下胶囊 疗手段，该药物已有临床试验数据显呼吸道感染，包括病毒性支示，与安慰剂相比，显著提高了疗效。 气管炎和肺炎。 原发性IgA肾病（IgAN）严重影响生14 Nefecon缓释胶囊 存质量，尚无有效治疗手段。本品已有的临床试验数据显示，与安慰剂相比，在重要临床结局上具有显著临床意义的疗效。 用于原发性IgA肾病（IgAN）。 92